Vad är Germ genterapi?

May 9

Germ genterapi är en form av behandling sjukdom där genetiska förändringar görs i könsceller, eller pre-fosterstadiet, till sperma eller äggceller. Detta är i motsats till den traditionella somatisk tillvägagångssätt, där ett försök att behandla sjukdomen sker på en genetisk nivå i fullt mogna organismer. Även könsceller genterapi är en mer effektiv behandling, bär den med sig en mängd kontroversiella etiska och samhälleliga problem.

Somatisk genterapi har praktiserats sedan början av 1990-talet med mycket begränsad effektivitet. I somatisk genterapi är dåligt fungerande gener ersätts eller genetiskt förstärkt i en patient med målet att behandla den målinriktade genen. Dessa behandlingar har ofta visat sig vara ineffektiva eller tillfällig. Den grundläggande fördelen med könsceller genterapi är att den genetiska förändringen bärs framåt in i embryot som en permanent och naturlig del av utvecklingen. Sådana genetiska förändringar är irreversibla, och de kan sedan föras vidare av föremål för hans eller hennes avkomma.

Båda formerna av genterapi använder i allmänhet samma beprövade metod, eller vektor, för att sätta in nya genetiska instruktioner i celler. Virus, som annars är ofarliga för kroppen, används som transportmekanismer. En del av deras genetiska struktur förändras för att bära den önskade genen, och de förs sedan in i värden, där de integrera sitt DNA i cellstrukturen hos DNA i värdceller. De reproducerar tillsammans med cellerna i värden, vilket sprider den förändrade genen i hela kroppen.

Där somatiska behandlingar inte är hur denna nya genetiska materialet antas av kroppen. Ofta finns det immunsvar, biverkningar från förekomsten av viruset, och skador på cellen som kan leda till mutationer och cancer. Vad bra, många sjukdomar är ofta resultatet av flera genetiska brister som inte kan behandlas genom att korrigera bara en gen. Germ genterapi förbi de flesta av dessa problem samtidigt som man skapar nya egna.

Framgångsrik behandling med könsceller genterapi har sannolikt inget immunsvar alls. Dessutom är det lättare att göra ändringar i spermier eller äggceller än det är att försöka behandla en komplex och etablerad genetisk sjukdom hos en vuxen. Däremot könsceller genterapi, om brister, kan vara mycket mer skadligt för embryot än en vuxen, vilket resulterar i deformitet eller dödsfall.

Etiska frågor uppkommer även när det blir möjligt att använda könsceller genterapi för att ändra de grundläggande egenskaperna hos en individ. Sådana förändringar kan uppträda i kön, längd, intelligens, hudfärg, och så vidare. I större skala, kan detta bli en eugenik program, manipulera hela befolkningar att sålla ut oönskade egenskaper.

  • DNA.